東レはこのほど、核酸医薬品・東レ開発コード「TRK‐250」が米国食品医薬品局（FDA）によるオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）指定を受けたと発表した。同剤は同社が特発性肺線維症（IPF）患者を対象に、米国での第1相臨床試験を実施中のもの。
このたび同社が資本提携する、核酸原薬製造や核酸医薬開発・支援を行うボナック（福岡県久留米市）が、同剤についてFDAからIPFを適応とするオーファンドラッグの指定を受けた。これにより、米国で7年間の排他的先発販売権が付与されるほか、臨床研究費用の税額控除や申請費用の一部免除などの優遇措置が受けられる。
IPFは、不可逆的に肺の線維化が進行し、予測できない多様な臨床経過をたどる予後不良の疾患。そのため、医療現場での治療選択肢の幅を広げるために、新たな作用機序をもつ新薬の開発が求められている。同剤は、肺の線維化に関与する主要な増殖因子であるTGF-β1タンパク質の発現を遺伝子レベルで選択的に阻害することで、線維化の進行を阻止する核酸医薬品。
また、ボナック独自の核酸医薬技術を採用したユニークな1本鎖長鎖構造をもち、従来の核酸医薬の課題である体内での安定性を向上させた。さらに吸入剤として肺に直接投与することで、標的組織への効率的な送達が期待される。
両社は今回の指定を受け、同剤の開発をいっそう加速させていく。IPF患者への1日も早い提供のため、2020年代後半の上市を目指す。